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基因治療 基因編輯

精準基因編輯

  ● 創新型 catRNA系統

北恒生物與合作團隊開發了一種人工設計的具有Rnase抗性的閉鎖截短的pre-tRNA樣crRNA (caged truncated pre-tRNA-like crRNA,catRNA) ,它可以利用Lachnospiraceae細菌種屬的Cpf1(LbCpf1)進行精確高效的基因編輯。與常規crRNA相比,catRNA的特異性基因敲除和敲入分別增加了3.2倍和4.3倍。

該成果展示了catRNA的潛力和CRISPR / Cpf1系統的廣泛應用前景,為哺乳動物細胞中的選擇性基因干擾建立了一種更簡單高效的方法。我們前期積累的大量實驗數據證明:基于catRNA系統的高效基因編輯技術在治療腫瘤、免疫、感染等疾病方面具有巨大潛力和優越性。


https://www.nature.com/articles/s41421-018-0035-0

  ● 高效 CAS9-V2體系

北恒生物團隊通過改造CAS9蛋白,優化出了具有更高效率的CAS9版本V2,相比于野生型CAS9蛋白其剪切效率提高了數倍,大大增強了基因編輯技術在臨床應用及疾病治療的前景。

微創基因編輯

CRISPR/Cas9基因編輯技術由于其強大的基因編輯能力和易操作性被全球科學家們廣泛使用。然而,最新研究發現CRISPR能夠引發DNA斷裂損傷, 激活p53基因,從而導致致癌風險會增加。傳統的CRISPR技術不同,北恒生物團隊利用堿基編輯技術能夠精準定位、直接編輯基因組中單個堿基,并不需要切斷DNA或者RNA。北恒生物擁有精準編輯基因組的全新方法,為精準治療腫瘤及疾病提供可能,繼續加速基因編輯技術在疾病治療等領域的應用。


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