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我國完成世界首例CRISPR基因編輯治療β0/β0型重度地中海貧血癥

地中海貧血,又稱珠蛋白生成障礙性貧血,是全球分布最廣、累及人群最多的一種單基因遺傳病。地中海貧血屬于罕見病,但發病地區并不均勻,在我國北方少見,但在廣東、廣西、四川等地多見,尤其是廣東地區,平均每9個廣東人就有1人攜帶了地中海貧血致病基因。

根據《中國地中海貧血防治藍皮書(2015)》的數據,目前我國“地貧”基因攜帶者約3000萬人,涉及一億家庭人口,且中度至重癥地貧患者約30萬人且正以每年約10%的速度遞增。

地中海貧血患者由于珠蛋白基因缺陷而導致血紅蛋白中一種或者多種珠蛋白鏈合成障礙,進而表現為貧血等病理狀態。緣于基因缺陷的復雜性與多樣性,使缺乏的珠蛋白鏈類型、數量及臨床癥狀變異性較大,因此,地中海貧血的種類也比較多,β-地中海貧血是其中的常見類型。

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β地中海貧血是危害最為嚴重的血紅蛋白病,也是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一。臨床上按照貧血嚴重程度,可以分為輕型、中間型和重型,輕型多數無明顯癥狀;重型患者常在出生后即可有貧血表現,并伴隨著頭大、眼距增寬等特殊的面容改變;中間型患者的表現介于重型和輕型之間,患者發病稍晚。

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目前,β-地中海貧血現今的治療手十分有限,輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。

2020年7月22日,上海邦耀生物科技有限公司宣布,邦耀生物中南大學湘雅醫院合作開展的“經γ珠蛋白重激活的自體造血干細胞移植治療重型β地中海貧血安全性及有效性的臨床研究”的臨床試驗取得初步成效。這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地中海貧血,也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地中海貧血癥的成功案例。

治療策略

該臨床研究從患者體內分離出造血干細胞(HSC),通過CRISPR/Cas9基因編輯技術,在HSC中特定基因位點進行基因編輯,再將經基因編輯的HSC進行自體移植,使得患者自身血紅蛋白水平達到正常范圍,徹底擺脫輸血依賴。

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基于基因編輯技術治療地貧的策略(來自邦耀生物官網)

兩例接受治療的患者分別為7歲和8歲的男性兒童,均為輸血依賴型的重型β地貧患者(分別為β0/β0和β0/β+型),治療前的輸血頻率約為15-20天兩個單位的紅細胞。接受治療前患者進行了HSC的動員和單采,并由邦耀生物進行HSC的分離及基因編輯,然后回輸到患者體內。經基因編輯的HSC移植治療后,兩名患者均成功達到造血干細胞植入以及造血重建。

移植后,兩名患者體內胎兒血紅蛋白(HbF)在移植后1個月開始出現顯著上升,隨訪60天時HbF水平分別上升至76g/L和97g/L,隨訪75天的數據顯示兩名患者的總血紅蛋白分別達到了129g/L和115g/L,已擺脫輸血依賴。目前,兩名患者的治療后隨訪仍在進行中。

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地貧患者治愈出院


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